O'Tablo
Sur le grand tableau noir du hall de l'IRS-UN, un.e chercheur.e et son équipe présentent un projet de recherche innovant ou un fait scientifique important de manière vulgarisée.
Ces O'Tablo sont organisés par la SFR Bonamy plusieurs fois par an, depuis septembre 2014.
O'Tablo#19 :
Ces O'Tablo sont organisés par la SFR Bonamy plusieurs fois par an, depuis septembre 2014.
O'Tablo#19 :
Chimie et Vectorologie : un mariage heureux !
Une thématique de recherche présentée par des membres du Laboratoire T
Conçu et dessiné par :
Mathieu Mével, David Deniaud, Mohammed Bouzelha, Sébastien Gouin, Karine Pavageau, Dimitri Alvarez-Dorta, Roxane Peumery, Mathieu Scalabrini, Denis Loquet, Héloïse Delépée et Sarah Renault
Présenté par : Mathieu Mével et David Deniaud
Avec l'accompagnement de :
Maxime Traineau - mission "Diffusion de la culture scientifique" de Nantes Université
Résumé
Le laboratoire TaRGeT utilise des vecteurs viraux (AAV) pour des thérapies géniques.
Le traitement de maladies génétiques à base de ces vecteurs viraux est une réalité, puisqu'il y a plusieurs médicaments qui ont reçu une autorisation de mise sur le marché. Malgré leur efficacité, les AAV présentent des limites : manque de ciblage précis, nécessité de fortes doses, risques immunologiques et coût élevé.
L’équipe combine chimie et vectorologie pour améliorer l’efficacité des AAV.
Deux molécules bifonctionnelles sont présentées : l’une avec un groupement aryle isothiocyanate ciblant les lysines de la capside de l'AAV et sur sa partie terminale il y a un mannose qui lui est là pour cibler des récepteurs spécifiques sur certaines cellules.
L’autre exemple mentionné est l'ajout d'un N-méthyl-luminol, qui cible les phénols présents sur les résidus tyrosines de l'AAV avec comme partie de ciblage un GalNAc qui cible également des récepteurs cellulaires spécifiques.
Ces modifications permettent de cibler divers tissus (rétine, cerveau) et d’y augmenter l’expression de protéines thérapeutiques.
Après l'évaluation in vitro, ces AAV modifiés avec du mannose ont été utilisés pour des applications aussi bien au niveau de la rétine que du cerveau. Il faut savoir qu'il y a différentes maladies génétiques présentes au niveau de la rétine,que ce soit l'amaurose congénitale de Leber ou la maladie de Stargardt.
et au niveau du cerveau,il y a notamment toutes les maladies neurodégénératives telles que Alzheimer ou Parkinson.
Nous avons injecté nos vecteurs modifiés contenant le gène de la GFP in vivo, pour observer sa distribution et son efficacité. Nous avons démontré une augmentation de l'expression de cette protéine, tant au niveau de la rétine que dans le cerveau.
Ces avancées pourraient réduire les doses nécessaires et limiter les effets indésirables.
Le projet s’étend grâce à une collaboration entre les laboratoires TaRGeT et CEISAM, réunissant des compétences multidisciplinaires.
Les méthodes de bioconjugaison sont désormais appliquées à d’autres entités biologiques, comme les surfaces cellulaires et les vésicules extracellulaires.
Le traitement de maladies génétiques à base de ces vecteurs viraux est une réalité, puisqu'il y a plusieurs médicaments qui ont reçu une autorisation de mise sur le marché. Malgré leur efficacité, les AAV présentent des limites : manque de ciblage précis, nécessité de fortes doses, risques immunologiques et coût élevé.
L’équipe combine chimie et vectorologie pour améliorer l’efficacité des AAV.
Deux molécules bifonctionnelles sont présentées : l’une avec un groupement aryle isothiocyanate ciblant les lysines de la capside de l'AAV et sur sa partie terminale il y a un mannose qui lui est là pour cibler des récepteurs spécifiques sur certaines cellules.
L’autre exemple mentionné est l'ajout d'un N-méthyl-luminol, qui cible les phénols présents sur les résidus tyrosines de l'AAV avec comme partie de ciblage un GalNAc qui cible également des récepteurs cellulaires spécifiques.
Ces modifications permettent de cibler divers tissus (rétine, cerveau) et d’y augmenter l’expression de protéines thérapeutiques.
Après l'évaluation in vitro, ces AAV modifiés avec du mannose ont été utilisés pour des applications aussi bien au niveau de la rétine que du cerveau. Il faut savoir qu'il y a différentes maladies génétiques présentes au niveau de la rétine,que ce soit l'amaurose congénitale de Leber ou la maladie de Stargardt.
et au niveau du cerveau,il y a notamment toutes les maladies neurodégénératives telles que Alzheimer ou Parkinson.
Nous avons injecté nos vecteurs modifiés contenant le gène de la GFP in vivo, pour observer sa distribution et son efficacité. Nous avons démontré une augmentation de l'expression de cette protéine, tant au niveau de la rétine que dans le cerveau.
Ces avancées pourraient réduire les doses nécessaires et limiter les effets indésirables.
Le projet s’étend grâce à une collaboration entre les laboratoires TaRGeT et CEISAM, réunissant des compétences multidisciplinaires.
Les méthodes de bioconjugaison sont désormais appliquées à d’autres entités biologiques, comme les surfaces cellulaires et les vésicules extracellulaires.
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8 quai Moncousu - Nantes
Mis à jour le 27 janvier 2026.